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Come tradurre idee brillanti in terapie efficaci: cronaca di un percorso accidentato

I famosi bambini che per sopravvivere vivevano nelle bolle (‘bubble boys’), isolati dal mondo, perché, a causa di un malattia genetica, erano privi di un sistema immunitario in grado di proteggerli sono stati guariti grazie alla terapia genica. Gli sforzi congiunti di un gruppo di ricercatori italiani e francesi hanno portato a questo straordinario risultato. Usando virus, i ricercatori hanno introdotto nelle cellule del sistema immunitario dei bubble boys l’enzima mancante e così hanno ridato a questa bambini lo loro vita che da troppi anni mancava. Il percorso non è stato però facile, anzi, ha subito fermate e deviazioni, ma alla fine il risultato è stato raggiunto. Dalla viva voce dei protagonisti sentiremo parlare di questo straordinario successo delle medicina molecolare, branca della medicina che promette di rivoluzionare nei prossimi anni il modo stesso di curare.

Relatori: Marina Cavazzana Calvo Centre for Biotherapies, Hôpital Necker, Université Paris Descartes, Parigi; Alessandro Aiuti Istituto Telethon per la Terapia Genica (TIGET), Istituto Scientifico Universitario San Raffaele, Milano
Introduce: Martino Introna immunologo, Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica G. Lanzani, Ospedali Riuniti, Bergamo
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